Innovativ medicin betyder ofte nye behandlingsmuligheder for patienter og fremskridt inden for sundhedsvæsenet for offentligheden. US Food and Drug Administrations (FDA) Center for Drug Evaluation and Research (CDER) udfører en omfattende evaluering af foreslåede lægemidler baseret på nødvendige undersøgelsesdesignelementer og andre faktorer, der kræves i en lægemiddelansøgning. Pr. 31. december 2023 har FDA godkendt i alt 55 nye lægemidler i 2023, herunder 37 nye molekylære enheder og 18 biologiske produkter. Det følgende er et resumé og en introduktion til nye molekylære entitetslægemidler godkendt af CDER i 2023. Denne artikel omfatter ikke nye terapeutiske biologiske lægemidler, vacciner, allergiprodukter, blod og blodprodukter, plasmaderivater, celle- og genterapiprodukter eller andre godkendte produkter af Center for Biologisk Evaluering og Forskning i 2023.
Brenzavvy
Den 20. januar 2023 annoncerede Theracos Bio Pharmaceuticals, at US Food and Drug Administration (FDA) godkendte Brenzavvy til brug som et supplement til diæt og motion for at forbedre blodsukkerkontrollen hos voksne med type 2-diabetes. Den aktive ingrediens i lægemidlet er bexagliflozin, bexagliflozin Det er en natrium-glucose co-transporter 2 (SGLT2) hæmmer. Dette produkt kan ikke anvendes til patienter med type 1-diabetes eller behandling af diabetisk ketoacidose, samt patienter, der er allergiske over for bexagliflozin. Det er ikke egnet til patienter med nyresygdom i slutstadiet eller dem, der i øjeblikket er i behandling. Behandling af type 2-diabetes hos patienter i dialyse.
Jaypirca
Den 27. januar 2023 annoncerede Eli Lilly, at FDA har fremskyndet godkendelsen af sin nye generation af BTK-hæmmer Jaypirca, som er velegnet til behandling af recidiverende eller refraktær mantelcellelymfom (mantelcellelymfom) efter at have modtaget mindst to linjer af systemisk terapi (herunder BTK-hæmmere). MCL) voksne patienter. Den aktive ingrediens i dette produkt er pirtobrutinib, som er den første og eneste ikke-kovalente (reversible) BTK-hæmmer godkendt af FDA og den første i verden.
Orserdu
Den 27. januar 2023 godkendte FDA Elacestrant, et datterselskab af Menarinis datterselskab Stemline Therapeutics, til at modtage FDA accelereret godkendelse under handelsnavnet Orserdu for postmenopausale kvinder med ER+, HER2- og ESR1 mutationer, hvis sygdom er udviklet efter mindst endokrin førstelinjebehandling. eller voksne mandlige patienter med fremskreden eller metastatisk brystkræft. Elacestrant er en selektiv østrogenreceptormodulator (SERD), der dosisafhængigt kan nedbryde østrogenreceptoren og hæmme østradiolafhængig ER-rettet gentranskription og tumorvækst. Dette er også FDA-godkendt. Den første mundtlige SERD godkendt.
Jesduvroq
Den 1. februar 2023 meddelte GlaxoSmithKline, at FDA godkendte markedsføringen af sin hypoxi-inducerbare faktor prolylhydroxylasehæmmer (HIF-PHI) Jesduvroq. Den aktive ingrediens i dette produkt er daprodustat, som er velegnet til behandling af personer, der har gennemgået dialyse. Jesduvroq er ikke egnet til brug hos voksne med anæmi forårsaget af kronisk nyresygdom i mindst fire måneder, og som ikke er i dialyse. Jesduvroq bliver det første orale lægemiddel, der markedsføres i USA til behandling af anæmi forårsaget af kronisk nyresygdom.
Filspari
Den 17. februar 2023 annoncerede Travere Therapeutics, at FDA havde fremskyndet godkendelsen af sit lægemiddel Filspari, hvis aktive ingrediens er sparsentan, en endotelin- og angiotensin II-receptorantagonist. Dette er det andet lægemiddel godkendt af FDA til behandling af IgA nefropati hos voksne.
Skyclarys
Den 28. februar 2023 meddelte Reata Pharmaceuticals, at FDA godkendte en ny lægemiddelansøgning for Nrf2-agonisten Skyclarys til behandling af Friedreichs ataksi (Friedreichs ataksi) hos voksne og unge 16 år og ældre. Skyclarys er det første Det er også det eneste lægemiddel, der er egnet til patienter med Friedrichs ataksi. Den aktive ingrediens i lægemidlet er omaveloxolone, som har modtaget Orphan Drug, Fast Track og Rare Pediatric Disease betegnelser fra det amerikanske FDA.
Zavzpret
Den 9. marts 2023 meddelte Pfizer, at FDA godkendte deres lægemiddel Zavzpret. Det bruges til at behandle akut migræne hos voksne patienter. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant er en tredjegenerations højaffinitet, meget selektiv CGRP-receptorantagonist med lille molekyle, der reversibelt blokerer CGRP-receptoren og derved hæmmer CGRP-neuropeptidets biologiske aktivitet kan lindre og forhindre migræneanfald.
Daybue
Den 10. marts 2023 meddelte Acadia, at FDA godkendte Daybue til behandling af Retts syndrom hos personer over to år. Daybue er en ny syntetisk analog af det aminoterminale tripeptid af insulinlignende vækstfaktor I (IGF-1). Den aktive ingrediens, trofinetide, er designet til at behandle kernesymptomerne på Retts syndrom ved potentielt at reducere neuroinflammation og understøtte synaptisk funktion. Daybue blev det første og i øjeblikket eneste lægemiddel godkendt til behandling af Retts syndrom.
Rezzayo
Den 22. marts 2023 annoncerede Cidara Therapeutics, at FDA godkendte Rezzayo, hvis aktive ingrediens er Rezafungin Acetate, til behandling af candidæmi og invasiv candidiasis hos voksne. Lægemidlet er et nyt echinocandin, der virker ved at hæmme beta-1,3-glucosesyntase og derved forstyrre integriteten af svampens cellevæg. Dette er den første godkendte behandling for invasive Candida-infektioner i mere end et årti.
Joenja
Den 24. marts 2023 annoncerede Pharming Pharmaceutical Group, at FDA godkendte markedsføringen af Joenja for første gang. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Leniolisib Phosphate, som bruges til at behandle PI3Kδ hyperaktiveringssyndrom (APDS) hos voksne og børn i alderen 12 år og derover. Joenja er en oral hæmmer, der selektivt retter sig mod phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) og er den første FDA-godkendte behandling for APDS.
Qalsody
Den 25. april 2023 meddelte Biogen, at FDA godkendte markedsføringen af Qalsody. Den aktive ingrediens i lægemidlet er tofersen til behandling af voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS, ALS) med SOD1-genmutationer. Dette er Mere end 200 år efter opdagelsen af ALS, dette er det fjerde lægemiddel til behandling af ALS, der er blevet lanceret globalt, og det er også den eneste biomarkør-baserede terapi, der modtager accelereret godkendelse fra FDA til behandling af ALS relateret til genetiske mutationer.
Veozah
Den 12. maj 2023 meddelte Astellas, at FDA godkendte børsnoteringen af Veozah. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Fezolinetant, som bruges til at behandle moderat til svær vasomotorisk syndrom (VMS) forårsaget af overgangsalderen. Fezolinetant er en NK3-receptorantagonist. Ved at antagonisere NK3-receptorer, blokere kombinationen af neurokinin B (NKB) og kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy) neuroner, regulerer den neuronal aktivitet i det termoregulerende center, hvilket i sidste ende genopretter balancen og lindrer VMS.
Miebo
Den 18. maj 2023 meddelte Bausch+Lomb Corp. og Novaliq GmbH, at FDA godkendte markedsføringen af Miebo. Den aktive ingrediens i lægemidlet er perfluorhexyloctan, som bruges til at behandle tegn og symptomer på tørre øjne syndrom. Miebo, en fluoreret alkan, er en vandfri, én-komponent, konserveringsmiddelfri øjenopløsning, der er den første og eneste FDA-godkendte øjenopløsning, der direkte målretter tårefordampning til behandlingsmetoden for tørre øjensygdomme.
Xacduro
Den 23. maj 2023 meddelte Innoviva, at FDA godkendte markedsføringen af Xacduro, som indeholder de aktive ingredienser Sulbactam og Durlobactam, til behandling af hospitalserhvervede bakterier forårsaget af modtagelige stammer af Acinetobacter baumannii-acetat hos personer på 18 år eller ældre . lungebetændelse og ventilator-associeret bakteriel lungebetændelse. I denne kombination er Sulbactam et lægemiddel, der er strukturelt relateret til penicillin og er ansvarligt for at dræbe Acinetobacter baumannii, mens Durlobactam beskytter Sulbactam mod at blive nedbrudt af enzymer produceret af Acinetobacter baumannii.
Posluma
Den 25. maj 2023 annoncerede Blue Earth Diagnostics, at FDA godkendte noteringen af Posluma, hvis aktive ingrediens er Flotufolastat F-18 Gallium, til brug ved radioaktiv positronemissionstomografi (PET) påvisning af prostataspecifikt membranantigen ( PSMA) positivitet. læsioner, hos mænd med mistanke om metastatisk prostatacancer, som er kandidater til indledende definitiv behandling, eller hos hvem der er mistanke om recidiv på grund af forhøjede serumprostataspecifikke antigenniveauer (PSA).
Paxlovid
Den 25. maj 2023 meddelte Pfizer, at FDA godkendte markedsføringen af Paxlovid. De aktive ingredienser i lægemidlet er Nirmatrelvir og Ritonavir. Det bruges til at behandle voksne patienter med mild til moderat COVID-19-infektion. Paxlovid er det fjerde FDA-godkendte lægemiddel. Det første lægemiddel, der blev brugt til at behandle COVID-19 hos voksne og det eneste orale antivirale lægemiddel.
Inpefa
Den 26. maj 2023 meddelte Lexicon Pharmaceuticals, at FDA godkendte børsnoteringen af Inpefa. Den aktive ingrediens i lægemidlet er sotagliflozin. Inpefa er en natrium-glucose co-transporter 2 (SGLT2) hæmmer, der bruges til at reducere risikoen for hjertesvigt eller kronisk risiko for kardiovaskulær død, akutte hjertesvigtbesøg og hospitalsindlæggelse for hjertesvigt hos voksne med nyresygdom, type 2 diabetes og andre kardiovaskulære risikofaktorer.
Litfulo
Den 23. juni 2023 meddelte Pfizer, at FDA godkendte Litfulo, hvis aktive ingrediens er Ritlecitinib Tosylate, til brug hos patienter med svær alopecia areata i alderen 12 år og derover. Litfulo er en kinaseinhibitor, der hæmmer Janus kinase 3 (JAK3) og tyrosinkinaser udtrykt i hepatocellulær carcinom (TEC) kinasefamilien.
Vanflyta
Den 20. juli 2023 meddelte Daiichi Sankyo, at FDA godkendte noteringen af Vanflyta. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Quizartinib Dihydrochloride, til behandling af voksne patienter med nyligt diagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3-ITD-mutationer. Quizartinib er den første FLT3-hæmmer godkendt af FDA specifikt til behandling af FLT3-ITD-positiv AML og dækker de tre behandlingsfaser af nydiagnosticeret AML - induktion, konsolidering og vedligeholdelsesterapi hos ikke-transplanterede patienter.
Xdemvy
Den 24. juli 2023 annoncerede Tarsus, at FDA godkendte Xdemvy, hvis aktive ingrediens er Lotilaner, til behandling af Demodex blepharitis. Lotilaner er en mide-selektiv hæmmer af gamma-aminosmørsyre (GABA)-styrede chloridkanaler. Hæmning af disse GABA-chloridkanaler forårsager lammelse i målorganismen, hvilket resulterer i dens død. Lægemidlet er direkte rettet mod Demodex, kilden til Demodex blepharitis. Dette markerer den første og eneste FDA-godkendte radikale behandling specifikt til Demodex.
Izervay
Den 4. august 2023 annoncerede Astellas Pharma, at FDA godkendte markedsføringen af Izervay udviklet af dets datterselskab Iveric Bio. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Avacincaptad Pegol Sodium, som bruges til at behandle geografisk atrofi (GA) forårsaget af makuladegeneration (AMD). Izervay er en ny C5 komplementproteinhæmmer, indeholdende avacincaptad pegol, som svækker komplementsystemets aktivitet gennem målrettet angreb på C5, og derved potentielt bremse udviklingen af kortatrofi.
Sohonos
Den 16. august 2023 meddelte Ipsen, at FDA godkendte markedsføringen af Sohonos. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Palovarotene, som bruges til at reducere produktionen af nyt forbenet væv hos patienter med progressiv muskelforbening (FOP). Palovaroten er en oral, selektiv retinsyrereceptor gamma (RAR) agonist, der medierer interaktioner mellem receptorer, vækstfaktorer og proteiner i nethindens signalvej for at reducere udviklingen af nye unormale knogler. form. Sohonos er det første FDA-godkendte lægemiddel til behandling af FOP.
Aphexda
Den 8. september 2023 meddelte BioLineRx, at FDA godkendte børsnoteringen af Aphexda. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Motixafortide Acetate. Aphexda er et hæmatopoietisk stamcellemobiliserende middel, der er egnet til brug i kombination med filgrastim (G-CSF) til at mobilisere myelomatose. Patientens hæmatopoietiske stamceller overføres til det perifere blod til opsamling og efterfølgende autolog transplantation. Aphexda er en innovativ CXCR4-hæmmer administreret via subkutan injektion. Aphexda er det første innovative lægemiddel, der har modtaget FDA-godkendelse til mobilisering af multipelt myelomstamcelle i ti år.
Ojjaara
Den 15. september 2023 meddelte GSK, at FDA godkendte markedsføringen af Ojjaara. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Momelotinib Dihydrochloride, som er velegnet til behandling af moderat eller højrisiko myelofibrose, herunder primær myelofibrose eller sekundær myelofibrose (polycythemia vera og essentiel trombocytæmi) hos voksne med anæmi. Ojjaara er et nyt lægemiddel med en differentieret virkningsmekanisme, der er rettet mod JAK1, JAK2 og ALK2. Ojjaara er den første og eneste behandling, der er egnet til patienter med myelofibrose og anæmi.
Exxua
Den 22. september 2023 meddelte Fabre-Kramer Pharmaceuticals, at FDA godkendte børsnoteringen af Exxua. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Gepirone Hydrochloride, som er velegnet til behandling af voksendepression (MDD). Exxua er den første orale selektive 5-HT1A-receptoragonist godkendt af FDA til behandling af MDD.
Rivfloza
Den 29. september 2023 meddelte NovoNordisk, at FDA godkendte noteringen af sin RNAi-terapi Rivfloza-injektion. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Nedosiran Sodium. Det er egnet til at reducere risikoen for primær hyperoxaluri type 1 i alderen 9 år og derover og med relativt lav nyrefunktion. bedre urinoxalatniveauer hos patienter med Rivfloza, den første godkendte RNAi-behandling udviklet af Novo Nordisk. Rivfloza binder sig til det mRNA, der udtrykker leverlactatdehydrogenase (LDH) og hæmmer ekspressionen af dette protein, hvilket signifikant reducerer overproduktionen af oxalat.
Velsipity
Den 12. oktober 2023 meddelte Pfizer, at FDA godkendte markedsføringen af Velsipity. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Etrasimod Arginine. Velsipity er en sphingosin-1-phosphatreceptormodulator, der delvist og reversibelt kan blokere lymfocytter. Evnen til udstrømning fra lymfoide organer, hvorved antallet af lymfocytter i det perifere blod reduceres, er indiceret til behandling af moderat til alvorlig aktiv colitis ulcerosa hos voksne.
Zilbrysq
Den 17. oktober 2023 meddelte UCB, at FDA godkendte markedsføringen af Zilbrysq. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Zilucoplan Sodium, som bruges til at behandle voksne patienter med generaliseret myasthenia gravis (gMG), som er anti-acetylcholin receptor (AChR) antistof-positive. Som en komplement C5-hæmmer hæmmer Zilbrysq komplement-medieret neuromuskulær forbindelsesskade gennem sin målrettede virkningsmekanisme. Zilbrysq er den første nye subkutane makrocykliske peptid C5-komplementhæmmer én gang dagligt godkendt til behandling af disse patienter.
Agamran
Den 26. oktober 2023 meddelte Santhera Pharmaceuticals og ReveraGen BioPharma i fællesskab, at FDA godkendte børsnoteringen af Agamree. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Vamorolone. Agamree er et kortikosteroid, der udøver antiinflammatoriske og immunsuppressive virkninger gennem glukokortikoidreceptoren. Det er velegnet til Treats Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos patienter på 2 år og ældre.
Fruzaqla
Den 8. november 2023 annoncerede Chi-Med og Takeda i fællesskab, at FDA godkendte markedsføringsansøgningen af Fruzaqla. Den aktive ingrediens i lægemidlet er fruquintinib, som bruges til at behandle patienter, der tidligere har fået fluorouracil, oxaliplatin og irinotecan-baseret behandling. Kemoterapi, anti-vaskulær endotelvækstfaktor ("VEGF") behandling og anti-epidermal vækstfaktorreceptor (EGFR) behandling hos voksne med metastatisk kolorektal cancer.
Defencath
Den 15. november 2023 meddelte CorMedix, at FDA godkendte børsnoteringen af Defencath. De aktive ingredienser i lægemidlet er Heparin Sodium og Taurolidin. Det er velegnet til at reducere risikoen for nyresvigt hos en begrænset population af voksne patienter med nyresvigt, som får langvarig hæmodialyse gennem et centralt venekateter (CVC). Beslægtede blodbaneinfektioner (CRBSI), Heparin er en antikoagulantopløsning, der ofte bruges på katetre, når de ikke er i brug for at forhindre potentielt farlige blodpropper i at dannes. Taurolidin er et antibakterielt thiadiazinmiddel udviklet af CorMedix Company. Det kan bruges som et bredspektret antibakterielt middel mod en række bakterier.
Augtyro
Den 15. november 2023 annoncerede BRISTOL, at FDA godkendte Augtyro, hvis aktive ingrediens er repotrectinib, til behandling af voksne patienter med ROS1-positiv lokalt fremskreden eller metastatisk ikke-småcellet lungekræft (NSCLC). Repotrectinib er den første nye generation af ROS1, pan-TRK og ALK-hæmmere, som har fordelene ved stærkere anti-cancer-effektivitet, multi-target bredspektret anti-cancer og potentialet til at overvinde lægemiddelresistens.
Truqap
Den 16. november 2023 meddelte Astrazeneca, at FDA godkendte børsnoteringen af Truqap. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Capivasertib. Truqap anvendes i kombination med Faslodex til behandling af hormonreceptor (HR) positiv og human epidermal vækstfaktor receptor 2 (HER2) negativ. Voksne patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk brystkræft. Truqap er en første-i-klassen AKT-hæmmer og oral selektiv adenosintriphosphat (ATP) kompetitiv hæmmer, der hæmmer alle 3 isoformer af serin/threoninkinasen AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Den 27. november 2023 annoncerede SpringWorks Therapeutics, at FDA godkendte markedsføringen af Ogsiveo. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo er en oral gamma-sekretasehæmmer til behandling af voksne patienter med progressive desmoid-tumorer, som kræver systemisk terapi. Dette produkt er den første desmoid tumorbehandling godkendt til markedsføring. FDA har tidligere givet Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track og Orphan Drug betegnelser til behandling af desmoid-tumorer.
Fabhalta
Den 5. december 2023 meddelte Novartis, at FDA godkendte børsnoteringen af Fabhalta. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Iptacopan Hydrochloride, som er velegnet til behandling af voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Fabhalta er en komplement faktor B-hæmmer, der virker proksimalt i immunsystemets alternative komplement-vej for omfattende at kontrollere ødelæggelsen af røde blodlegemer (RBC) både i og uden for blodkar.
Filsuvez
Den 18. december 2023 meddelte AMRYT, at FDA godkendte markedsføringen af Filsuvez. Den aktive ingrediens i lægemidlet er Birch Triterpenes, som er velegnet til behandling af junctional eller atrofisk epidermolyse hos patienter 6 måneder og ældre.
Wainua
Den 21. december 2023 er Wainua, udviklet i fællesskab af AstraZeneca og Ionis Pharmaceuticals, blevet godkendt af FDA i USA til behandling af polyneuropati med arvelig transthyretin-medieret amyloidose hos voksne. Wainua er et antisense-oligonukleotid-GalNAc-konjugat forårsager nedbrydning af mutant og vildtype TTR-mRNA ved binding til TTR-mRNA, hvorved serum-TTR-protein og TTR-proteinaflejring i væv reduceres. Det har til formål at bremse udviklingen af sygdommen og forbedre patienternes livskvalitet ved at hæmme produktionen af fejlfoldede mutante TTR-proteiner.
Sammenfattende nåede antallet af nye lægemidler godkendt af FDA i 2023 et femårigt højdepunkt, og andelen af lægemidler med innovative mekanismer nåede et nyt højdepunkt. Lægemidler med små molekyler er stadig hovedkraften i innovative lægemidler, mens antallet af genterapier godkendt af CBER slår rekord, og innovationer fortsætter med at dukke op.